EMA keurt astmamiddel mepolizumab goed voor drie nieuwe indicaties

Het Europees medicijnenagentschap EMA heeft het astmageneesmiddel mepolizumab (op de markt gebracht door farmaceut GlaxoSmithKline onder de merknaam Nucala®) goedgekeurd voor drie nieuwe indicaties.

Het middel was in Europa al geïndiceerd als behandeling voor de behandeling van ernstige refractoire eosinofiele astma bij patiënten vanaf 6 jaar oud. De drie nieuwe indicaties zijn:

• Eosinofiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)
• Hypereosinofiel syndroom (HES)
• Chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRNP)

Bij CRNP ontstaan er neuspoliepen die chronische neusverstopping kunnen veroorzaken, naast verlies van reukvermogen en een loopneus. HES en EGPA zijn potentieel levensbedreigende zeldzame aandoeningen die veroorzaakt worden door inflammaties van diverse weefsels. De symptomen waarmee HES en EGPA gepaard gaan zijn doorgaans ernstig.

Mepolizumab is de eerste goedgekeurde doelgerichte therapie voor EGPA, en de eerste anti IL5 behandeling voor patiënten met HES of CRNP in Europa.

Chronische rhinosinusitis

Geschat wordt dat er in de EU tot wel 22 miljoen mensen lijden aan chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRNP). Patiënten met CNRP worden vaak behandeld met orale steroïden die de ontstekingen moeten remmen, daarnaast worden mensen ook aan de terugkerende neuspoliepen geopereerd, soms meerdere malen. Mepolizumab is nu door de EMA goedgekeurd als aanvullende behandeling naast intranasale corticosteroïden als behandeling voor volwassen CRNP-patiënten bij wie corticosteroïden en/of opereren onvoldoende effect hebben.  

Eosinofiele granulomatose met polyangiitis

Eosinofiele granulomatose met polyangiitis (EGPA) is een veel zeldzamere aandoening, waarvan geschat wordt dat er in de EU ongeveer 7000 patiënten zijn. EGPA wordt gekenmerkt door vasculitis, ontstekingen in de wanden van kleine bloedvaten. Deze aandoening kan meerdere organen treffen en gaat vaak gepaard met symptomen als vermoeidheid, spier- en gewrichtspijn en gewichtsafname. EGPA kent een hoge ziektelast waarbij de patiënten regelmatig een terugval beleven. Behandeling bestaat doorgaans uit corticosteroïden of immuunremmende medicatie, die echter vaak gepaard gaat met ernstige bijwerkingen op zowel korte als lange termijn. Mepolizumab is door de EMA goedgekeurd als additionele behandeling voor EGPA-patiënten van 6 jaar en ouder.

Hypereosinofiel syndroom

Hypereosinofiel syndroom (HES) is een aandoening waaraan in Europa ongeveer 5000 mensen lijden. Wanneer eosinofielen bepaalde weefsels binnendringen kunnen daardoor ontstekingen ontstaan die kunnen leiden tot orgaanschade, die uiteindelijk de kwaliteit van leven van patiënten ernstig kan benadelen. De ziekte gaat gepaard met een breed spectrum aan symptomen, zoals koorts en malaise maar ook ademhalingsproblemen en hartklachten. De ziekteverschijnselen kunnen een voortschrijdend karakter hebben en zelfs levensbedreigend worden. HES is vaak ook moeilijk vast te stellen en het kan jaren duren voordat de diagnose bekend is. Mepolizumab is nu door de EMA goedgekeurd als additionele behandeling voor patiënten bij wie HES onvoldoende onder controle is, en waar geen sprake is van een niet-hematologische secundaire oorzaak.

Klinische studies

Aan de drie indicatie-uitbreidingen voor mepolizumab door de EMA liggen een aantal klinische studies ten grondslag. Uit die studies kwamen de volgende conclusies naar voren:

• Bij patiënten met HES kregen significant minder patiënten te maken met een opvlamming van de ziekte wanneer zij behandeld werden met mepolizumab bovenop standaardzorg in plaats van placebo over een periode van 32 weken. (28% respectievelijk 56% van de patiënten)
• Bij volwassen patiënten met EGPA verbeterde de toevoeging van mepolizumab aan de standaardbehandeling zowel het aantal patiënten waarbij sprake was van remissie, als de duur van die remissie.
• Bij volwassen patiënten met CRNP die minimaal een keer geopereerd waren, en waarbij in meer dan 70% van de gevallen astma in het spel was, bleek mepolizumab na een periode van 52 weken de grootte van de neuspoliepen significant te verkleinen, en ook het aantal nasale obstructies te verminderen vergeleken met placebo.

Mepolizumab (Nucala®) is in 2015 goedgekeurd voor de behandeling van ernstige refractoire eosinofiele astma bij patiënten vanaf 6 jaar oud. Het is een monoklonaal antilichaam, een type geneesmiddel dat wordt ingezet als immunotherapie. Mepolizumab bindt aan IL (interleukine)-5 en blokkeert de binding van IL-5 aan de receptor op het celoppervlak van eosinofielen. Hierdoor wordt het aantal en de activatie van eosinofielen verminderd.

Referentie

Lees het persbericht van de EMA aangaande de goedkeuringsaanvraag voor Nucala®.