Duitse onderzoekers hebben ontdekt dat CAR-T-celtherapie blijvende, medicijnvrije remissie kan opgeleveren bij patiënten met een van de drie verschillende B-cel auto-immuunziekten. Het gaat om patiënten met actieve en progressieve systemische lupus erythematosus (SLE), idiopathische inflammatoire myositis (IIM) en systemische sclerose (SSc). In totaal 15 patiënten ondergingen CAR-T-celtherapie, en allen in de studie konden met het gebruik van immuunonderdrukkende medicijnen stoppen vanwege medische verbeteringen. De onderzoekers presenteerden hun bevindingen tijdens het laatste jaarcongres van de American Society of Hematology (ASH). Medisch vaktijdschrift Blood heeft het onderzoek inmiddels gepubliceerd.
Dr. Fabian Mueller, hoofd van de CAR T-celunit aan het Universitair Ziekenhuis van Erlangen in Duitsland, is verbaasd over de resultaten. De patienten waren gemiddeld 36 jaar oud en konden door hun auto-immuunziekte nauwelijks deelnemen aan een sociaal of professioneel leven. De kwaliteit van leven was over het algemeen nauwelijks aanwezig. Maar elke patiënt die de CD19-gerichte CAR-T-celtherapie ontving, is teruggekeerd naar een normaal leven, aldus Mueller.
De studie omvatte acht patiënten met SLE, vier met SSc en drie met IIM. Ze hadden een gemiddelde leeftijd van 36 jaar, een ziekteduur van 4 jaar en gemiddeld vijf mislukte behandelingen ondergaan.
Alle patiënten met SLE bereikten complete remissie binnen 3 maanden, alle drie de patiënten met IIM vertoonden significante verbetering en serum CK-niveaus normaliseerden, terwijl de drie patiënten met SSc een afname in ziekteactiviteit ervoeren.
Hoewel bijwerkingen zich wel degelijk voordeden, waaronder het cytokinereleasesyndroom en een geval van neurotoxiciteit geassocieerd met immuun-effectcellen, waren die wel substantieel minder dan verwacht bij deze specifieke groep patiënten met auto-immuunziekten.
Het onderzoek lijkt volgens de onderzoekers aan te tonen dat de effectiviteit van CAR-T celtherapie niet beperkt is tot de oncologie en de hematologie, maar een veelbelovend behandelperspectief opent voor diverse andere ziekten.
Referenties
Lees ook een uitgebreid interview met dr. Fabian Mueller, of luister naar de podcast.
Naar boven